Novu nadu za liječenje pacijenata sa amiotrofične lateralne skleroze

Ranije nepoznata veza između imunološkog sistema i smrt motornih neurona u amiotrofične lateralne skleroze (ALS), također poznat kao Lou Gehrig bolest, otkrivena je od strane naučnika iz Centra za istraživanje Univerziteta u Montrealu. Zaključci otkryvayuh način da se potpuno novi pristup za razvoj lijeka koji može izliječiti ili barem usporiti progresiju neurodegenerativnih bolesti kao što su ALS, Alzheimerova bolest, Parkinsonova bolest i Huntingtonova bolest.

Studija, izdanje jun 10, 2015 u časopisu Nature Communications, pokazuje da je imuni sistem u životinjskom modelu C. elegans (besplatno-dnevni nematode (roundworm), oko 1 mm dužine) igra važnu ulogu u razvoju ALS. "Neravnoteža imunog sistema može doprinijeti uništenju motornog neurona bolesti i pokrenuti" - Alex, rekao je Parker, istraživač i profesor na odjelu neurologije na Univerzitetu u Montrealu.

Amiotrofične lateralne skleroze - a neuromuskularnih bolesti koja utječe na neurone i kičmene moždine. Pacijenti sa ALS postepeno paralisana i obično umiru u manje od 5 godina nakon pojave simptoma. U ovom trenutku ne postoji efikasan tretman za ove bolesti. Riluzole produžiti samo život pacijenta za nekoliko mjeseci.

Više od deset gena povezano sa razvojem ALS. Ako dođe do mutacije u jednom od njih - osoba razvija bolest. Naučnici su ušli mutirani ljudski gen (TDP-43 ili FUS) u C. elegans, koji se često koristi za genetske eksperimente. Nematode paralizovan za oko 10 dana. Izazov bio je pronaći način da ih spasi od sigurne smrti. "Imali smo ideju da izmeni drugi gen - tir-1 - koji je poznat po svojoj ulozi u imunog sistema, - rekao je Julie Verep, glavni istraživač i student doktorskih studija pod rukovodstvom Alex Parker. - Rezultati su bili izuzetno. Nematode su imunokompromitovan kao rezultat mutacije gena tir-1 su bili u najboljem stanju, i paralize su manje izražen. "

Ova studija naglašava mehanizam koji nikada nije sumnjalo: čak i ako C. elegans ima veoma jednostavan imuni sistem, ovaj sistem je vlastitu neurona pogrešna lezije nematoda a. "Nematode misli da ima virusne ili bakterijske infekcije, a pokreće imunološki odgovor. Ali reakcija je toksičan i uništava motor neurona životinje ", - objasnio je dr Alex Parker. Postoji li sličan scenarij kod ljudi? Možda. Ljudski ekvivalent gen tir-1 - SARM1 - potvrdili su važnosti za integritet nervnog sistema. Istraživači vjeruju da abnormalno mehanizam signalizacije je isti za sve gena povezanih s ALS. To čini TIR-1 proteina (ili SARM1 ljudi) odličan terapeutski cilj za razvoj lijekova. SARM1 posebno važno jer je to dio dobro uspostavljen proces aktivacije kinaze, koja može biti blokiran od strane postojećih lijekova.

Alex Parker komanda provjere već aktivni droge koje su prethodno odobreni od strane FDA za liječenje bolesti kao što su reumatoidni artritis, da se vidi kako oni rade sa ALS. Međutim, još uvijek postoje prepreke za uspostavljanje lek za liječenje ili usporiti progresiju amiotrofične lateralne skleroze.

"U našem istraživanju na nematode, znamo da je životinja bolesna, jer mi je izazvao bolest. Ovo nam je omogućilo da liječiti rane. Ali ALS - starenje je bolest koja se obično javlja kod osoba u dobi od oko 55 godina. Mi ne znamo da li je efikasan potencijalni lijek ako se daje nakon pojave simptoma. Međutim, mi smo jasno pokazali da blokiraju ovaj ključni protein inhibira progresiju bolesti u nematode ", - zaključio je dr Alex Parker.