Revolucionarni napredak u liječenju teške bolesti pluća i srca

Prema studiji finansira fondacija za srce Britanci, protein koji utječe na neispravan gen može biti prvi tretman, fokusirajući se na glavnom genetski uzrok plućne arterijske hipertenzije.

Genetski dokazi datiraju do 2000. godine, pokazali su da je izostanak ili smanjenje aktivnosti proteina, kost morfogenetskog proteina receptor-II (BMPR-II), dovodi do plućne arterijske hipertenzije. BMPR-II je od suštinske važnosti za normalno funkcioniranje krvnih sudova pluća.

Ova studija, pod vodstvom profesora kardiopulmonalne medicine Nick Morrell je prvi o korištenju protein BMP9 eliminirati efekte smanjenja aktivnosti BMPR-II i uklanjanje bolesti. Istraživanje je provedeno na miševima i štakorima, ali i uz upotrebu plućne arterijske hipertenzije pacijenata ćelija. Njegovi rezultati su izdanje jun 16, 2015 u časopisu Nature Medicine.

Plućna arterijska hipertenzija - hronična, teška bolest koja utječe na krvne žile pluća, što dovodi do zatajenja srca, otežano disanje i iscrpljenosti. Trenutni tretmani se fokusirati samo na simptoma i prognoza i dalje je slaba. Jedini efikasan tretman je transplantacija pluća ili srca i pluća, koji je povezan sa rizike i komplikacije.

Kada je dijagnoza plućne arterijske hipertenzije, pacijent ima 30% šanse da umru u roku od tri godine. Bolest pogađa više od žena nego muškaraca. Istraživači ukazuju na to da je neravnopravnost polova zbog činjenice da trudnoća izaziva razvoj kod genetski predisponiranih žena, ili da estrogen može ometati funkciju BMPR-II.

Naučnici na Univerzitetu u Kembridžu, uz učešće istraživača sa Univerziteta u Lincoln, u potrazi za protein BMP, što bi moglo poboljšati funkciju BMPR-II. Prvo, istraživači su pokušali različite proteina BMP na plućne vaskularne ćelije, uzgaja u laboratoriju. Ovaj proces je pokazao da BMP9 - većina selektivne i samim tim manje šanse da negativno utjecati na druge ćelije.

Ova studija je koristio prvi model životinja - miš - da precizno simulirati ljudski genetski oblik bolesti. Dr. Rajiv Machado Univerziteta Lincoln je igrao važnu ulogu u stvaranju strategije razvoja ovog eksperimentalnog modela koji se koriste u istraživanju.

Koristeći određeni skup molekularnih alata, dr Machado reproducirati mutacije često kod pacijenata sa plućnom arterijskom hipertenzijom, koji, u budućnosti, uveden je u genom miša. To je omogućilo stvaranje modela miš, koja je prirodni karta ljudskog bolesti, važno je procijeniti terapijske mogućnosti.

Na kraju krajeva, naučnici su pokazali da je tretman uz pomoć BMP9 ispao plućne hipertenzije u tri različita modela miša i štakora. Otkrili su da je tretman radi kao u genetski oblik bolesti, a stekao oblika plućne hipertenzije, u kojoj je uzrok nepoznat.

Profesor Nick Morrell, Odjela za medicinu na School of Clinical Medicine, Cambridge University, direktor Cambridge Centar izvrsnosti za kardiovaskularne istraživanja, koji je vodio istraživanje, rekao je: "Sljedeći korak našeg istraživanja su testirani u ljudi s plućne arterijske hipertenzije - prvi sigurnosne provjere, kako bi kako bi se osiguralo da je veza može dati ljudima. Ali smo sigurni u prolaz ove faze, kao BMP9 postoji prirodno u našem tijelu. Upravo smo dati veći broj pacijenata. "

Profesor Jeremy Pearson, saradnik medicinski direktor fondacije za srce britanske, koja je finansirala istraživanje, je rekao: "Veoma smo zadovoljni rezultatom. Ova bolest - užasno, i efikasan tretman koji će spriječiti potrebu za transplantaciju, mogu postati revolucionaran. Klinička ispitivanja su potrebni liječenje pacijenata, ali rezultati višegodišnjeg istraživanja uz podršku British Heart Foundation, pružaju pravi nade za oporavak. "