Genske terapije cistične fibroze pokazala obećavajuće rezultate u ispitivanjima

"Rezultati ispitivanja dao prvi dokaz koncepta koji ne-virusne genske terapije je sigurno i može poboljšati funkcije pluća kod pacijenata sa cističnom fibrozom," - napisali su istraživači u The Lancet Respiratory Medicine Journal.

Učesnici studije dobili genske terapije, udisanje masne globule, koje sadrže korektivne DNK.

Naučnici dodao da je test, koju je pokrenula Konzorcijum cističnu fibrozu genske terapije Velika Britanija treba da nastavi dalje studije za procjenu režima optimalnu dozu i liječenje.

Placebo kontrolom, dvostruko-slijepa studija je provedena u dva centra u Velikoj Britaniji. To su prisustvovali 136 pacijenata sa cističnom fibrozom u dobi od 12 godina.

Pacijenti su primali ili mjesečnu dozu genske terapije ili placebo za 1 godinu.

Test test genske terapije u kojoj pacijenti udiše DNK molekula umotan u masne globule (liposoma) koji se isporučuju ispravan kopija gena u sluznice ćelija pluća.

Cistična fibroza - bolest u kojoj pluća proizvode previše gusta sluz, što diše utrudnennym i povećava rizik od infekcija.

Bolest je uzrokovana jednim defektan gen, nalazi se na hromozoma 7.

Genska terapija je pokazala "značajan, ali skromna" koristi

Napisali su istraživači da je nakon 1 godine liječenja, u odnosu na placebo, pacijenata liječenih genske terapije, pokazali su "značajne, iako skroman napredak" u izdisajnih volumena u 1 sekundi (mjerenje plućne funkcije). Istraživači napominju da su ovi rezultati ukazuju na "stabilizacije plućne funkcije u grupi tretman."

Oni su zaključili da je test za prvi put pokazalo da ponovljenim dozama genske terapije može imati značajan utjecaj na cistične fibroze i promjenu funkcije pluća.

Međutim, naučnici upozoravaju da bi trebalo još neki rad prije tretmana se mogu koristiti u kliničkoj praksi. Neophodno je da se poboljša efikasnost i da se uspostavi ispravnu dozu.

Vodeći autor Eric Elton, profesor genske terapije i respiratorne medicine na Imperial College u Londonu, konsultant liječnik na Royal Brompton Hospital je koordinator konzorcija. On dodaje da su rezultati su pokazali nedostatak tretmana bilo kakvih problema sa sigurnosti, i: "Uprkos činjenici da je efekat bio nedosljedan, neki pacijenti bolje reaguju na tretman u odnosu na druge, rezultati su ohrabrujući, postavljanje osnova za daljnje testove, koji je, nadamo se, biti u mogućnosti da se poboljša efikasnost. "

"Smatramo da je korištenje više visokih, česte doziranja, kao i kombinacije sa drugim tretmanima, za obavljanje praćenje studije", - dodao je on.

Promjene u liječenju cistične fibroze

Profesor Elton je objasnio da fokusiranjem na osnovni defekt u osnovi bolesti, a ne njene simptome, oni namjeravaju da dovedu do promjene u liječenju cistične fibroze, "Na kraju, nadamo se da će genska terapija rezultirati u bolesnika s cističnom fibrozom na normalno trajanje života, značajno poboljšava njegovu kvalitetu. "

Test je finansiran kroz partnerstvo između Vijeća za medicinska istraživanja i Nacionalnog instituta za zdravstvena istraživanja.

Konzorcijum razvija druga metoda liječenja koji koristi virus da dostavi ispravljeni DNK u plućima ćelijama. Prva klinička ispitivanja očekuje se da će početi 2016. godine.