Rekonstrukcija drevnih virusa bi trebalo da pomogne naučnicima poboljšati genske terapije

U novoj studiji, objavljenoj u časopisu Cell Reports, istraživači su pokazali kako su uspješno izmijenjena drevnog virusa i koristio ga za isporuku gensku terapiju u retine, jetre i mišićno tkivo miševa.

Genske terapije - je relativno nova i uglavnom eksperimentalni pristup, koji koristi geni umjesto lijekova ili operacije za sprečavanje ili liječenje bolesti.

Istraživači su, uključujući i naučnika iz Massachusetts za oči i uši Infirmar i Schepens Eye Research Institute u Bostonu, Massachusetts, kaže studija treba pomoći da genske terapije sigurnije, Bole snažan i dostupan za više pacijenata.

Istraživači se nadaju svoje nalaze prodube naučna saznanja o kompleksne strukture virusa, koji se može koristiti kao "transporter" genske terapije - vozila koja uvesti gena u ćelijama.

Stariji autor Luke H. Vandenberg, profesor na Harvard Medical School, koji je na čelu laboratorija, je rekao: "Vjerujemo da će nam naši rezultati naučiti kako izgraditi složene biološke strukture, kao što su AAV (adeno-povezanih virusa). Znajući to, nadamo se da ćemo razviti novu generaciju virusa za upotrebu kao sredstvo za gensku terapiju. "

Virusi su idealni alati za isporuku gena. Oni prežive, predstavljajući se u genetski materijal u ćelije organizama koji su zaraziti. ćelija organele, virusi, a zatim snimiti stvoriti kopije sebe i množite. "

Modificirani virusi, vjerovatno neće biti napadnuti od strane imunološkog sistema

Uvođenjem terapijskih gena u virus, istraživači su mogli da ih koriste za šverc gena u ćelije ili tkiva pacijenta. Adenoasociranih viruse (AAV) - mali virusi koji inficiraju ljude, ali ne uzrokuju bolesti. Ovo je jedna od sposobnosti koje ih čine idealno vozila za gensku terapiju.

Do sada, programeri su odabrani AAV genske terapije koje se prirodno cirkuliše u ljudskoj populaciji. Ali problem je u tome kada su ljudi osjetljivi na ovaj virus, imuni sistem pamti ga i pokušava da je eliminirati ako napadne sljedeći put.

Kao rezultat toga, efikasnost genske terapije zasnovane na prirodnim AAV je ograničena, ako je imunološki sistem stykalas pacijenta sa ranijim ovih virusa i napada na vozila prije nego što oni imaju priliku da uđe dovoljan broj gena u ćelijama na tretman imalo efekta.

Rješenje je dizajnirati novi, benigni AAV, koji ne priznaju imuni sistem pacijenta, što im daje vremena da se uvede terapijskih gena u ciljne ćelije. To bi genska terapija na raspolaganju mnogo veći broj pacijenata.

Međutim, AAV nije tako lako mijenjati zbog njihove kompleksne strukture. Virusne kovertu proteini su usko povezani zajedno u jedinstvenom, zamršene obrasce, kao slagalica.

Krug je toliko kompleksna i preklapanje, da promjene proteina korisnu svrhu - na primjer, za efikasnije transfer gena u ćeliju - može dovesti do uništenja cijele ljuske.

Drevni virus uspješno postignut ciljna tkiva kod miševa bez neželjenih efekata

Da bi riješili problem modifikaciju AAV, koji bi imao koristi, bez mane, istraživači su proučavali predaka virusa koji prevladavaju danas.

Istraživanje porodična stabla virusa, istraživači su bili u stanju da postigne u suprotnom pravcu stabla svojih predaka, otkrivajući promjene koje su se dogodile u njihovoj evoluciji. Znajući to, naučnici modifikovane viruse devet koji su imali strukturni integritet, a imali su osobine koje bi ih mogle napraviti dobar vozila.

Kada su istraživači testirali modifikovane viruse na miševima, oni su otkrili da Anc80 - najstariji od njih - nije bio u mogućnosti da uspješno ciljaju i unesite ćelije jetre, mišića i mrežnice bez toksičnih nuspojava.

Sljedeći korak će se sastojati od istraživača za proučavanje interakcija između virusa i domaćina tokom evolucije, da pokušaju da pronađu bolji vozila za kliničku upotrebu. Naučnici takođe planiraju da testiraju ako Anc80 se koristi za liječenje bolesti jetre i oblika retine sljepoće.

Profesor Vandenberg sumira rezultate: ". Vozila razvijen i odlikuje u ovoj studiji pokazuju jedinstven i snažan biologije koji opravdava razmatranje njihove upotrebe za gensku terapiju"